11 жовтня2024 року Національне управління медичних виробів Китаю (NMPA) схвалило заявку на дослідження нового препарату (IND)Інатикабтаген Аутолейцел (ін'єкція CNCT19) – це аутологічна хімерна антигенна рецепторна (CAR) Т-клітинна терапія, спрямована на CD19, для лікування імунної тромбоцитопенії системного червоного вовчака (СЧВ – ІТП). Це перший неінтикабтаген Аутолейцел, схвалений для лікування аутоімунних захворювань у Китаї.
Інатикабтаген Аутолейцел – це продукт для терапії CD19 CAR-T клітин, що характеризується унікальним CD19 scFv (HI19a) та передовими виробничими процесами. Інатикабтаген Аутолейцел – це перший запатентований продукт CAR-T, спрямований на CD19, вітчизняного виробництва в Китаї, та перший комерціалізований продукт для терапії CAR-T клітин для B-ALL у Китаї. Інатикабтаген Аутолейцел розширює своє застосування для кількох показань, включаючи дорослих r/r B-ALL, r/r DLBCL, дітей та підлітків r/r B-ALL, а також різні аутоімунні захворювання. Його нова заявка на препарат (NDA) для лікування рецидивуючої або рефрактерної великоклітинної B-клітинної лімфоми була схвалена NMPA у вересні 2024 року.
ВКВ – це системне аутоімунне захворювання, яке зазвичай призводить до ураження багатьох органів. Аномальні В-клітини та аутоантитіла відіграють вирішальну роль у патогенезі ВКВ. ВКВ може спричинити надмірне руйнування тромбоцитів, а саме ВКВ-ІТП. ВКВ-ІТП зустрічається приблизно у 16% китайських пацієнтів з ВКВ, більшість пацієнтів з ВКВ-ІТП дуже погано реагують на стероїди, імуноінгібітори та біологічні препарати, і часто мають ризик значної кровотечі в органи, тоді як їхня довгострокова виживаність досить низька.
У липні цього року престижний журнал «Медицина Нової Англії»опублікували дослідження «Анти-CD19 CAR T-клітини при рефрактерній імунній тромбоцитопенії ВКВ», співавторами якого є професор Цзен Сяофен та професор Лі Менгтао з ревматологічного відділення, а також професор Чжоу Даобінь з гематологічного відділення лікарні Пекінського союзного медичного коледжу. Дослідження продемонструвало тривалу ефективність та безпеку препарату Inaticabtagene Autoleucel у лікуванні ВКВ-ІТП, підкреслюючи величезний потенціал CAR-T-клітинної терапії.
38-річній жінці у 2014 році було поставлено діагноз ВКВ, у якої спостерігалися оборотна протеїнурія, артрит та стійка тромбоцитопенія. Попереднє лікування високими дозами глюкокортикоїдів (пульс-терапія метилпреднізолоном), гідроксихлорохіном, внутрішньовенним імуноглобуліном, такролімусом, циклоспорином А, сиролімусом, ритуксимабом, даназолом, ельтромбопагом та рекомбінантним людським тромбопоетином не полегшило тромбоцитопенію. Кількість тромбоцитів підтримувалася на рівні від 10 000 до 20 000 на кубічний міліметр і зрештою впала нижче 10 000 на кубічний міліметр у липні 2023 року.
У той час у неї спостерігалися пурпура та екхімози на кінцівках, пухирі з кров’ю в роті та кровотеча з ясен. Мазок кісткового мозку показав активну мієлопроліферацію та порушення дозрівання мегакаріоцитів. За місяць до інфузії CAR-Т-клітин вводили лише низькі дози преднізолону (5 мг на день) та гідроксихлорохіну (0,2 г на день). Для отримання inati-cel використовували аутологічний свіжий лейкаферез. Після того, як пацієнтці було проведено лімфодеплетуючу хіміотерапію флударабіном (у дозі 25 мг на квадратний метр площі поверхні тіла) на день у дні -5, -4 та -3 та циклофосфамідом (у дозі 250 мг на квадратний метр) у дні -5 та -4 перед CAR-Т-терапією, їй було введено загалом 500 000 CD19 CAR-Т-клітин на кілограм маси тіла.
Після ін'єкції аутолейцелу інатикабтагену кількість тромбоцитів у пацієнта продовжувала зростати, було досягнуто повної клінічної відповіді, а прийом глюкокортикоїдів та всіх імуносупресантів було припинено. Наразі пацієнт фактично повернувся до нормального життя.
Наразі в Китаї проводиться багато інших клінічних випробувань CAR-T, і вони шукають пацієнтів. Для консультації щодо нових препаратів і технологій ви можете звернутися до міжнародного відділення онкологічної лікарні Південного регіону Пекіна.
Номер телефону：4008803716
Email：myimmnet@163.com
ПОСИЛАННЯ
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2. https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Час публікації: 08 листопада 2024 р.